湖北日报讯 本报北京15日电（记者胡蔓、崔逾瑜）今天，“良心药企”武汉远大医药（中国）有限公司与中国医学科学院，在京签署罕见病药物战略开发协议。此举意味着，中国本土药企将开启罕见病药物规模研发的“破冰”之旅。

远大医药（中国）有限公司董事长谢国范称，此次双方合作将共同研发的罕见病药品共计10个品种，涉及库欣氏病、特发性血小板减少性紫癜等，首期投资5000万元。

最近风靡全球的“冰桶挑战”让“渐冻人”广为人知。其实，俗称“渐冻症”的肌萎缩侧索硬化症，只是全球五六千种罕见病之一。世界卫生组织对罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病或病变，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命，眼下仅不足5%的罕见病有治疗方法。我国患者约2000万人。

据中国工程院院士王辰介绍，因罕见病患者少，治疗药物的研发及市场开发内在动力不足，加之缺少政策支持，我国罕见病药物的研发尚处于空白状态，迄今没有一种自主研发生产的药品上市。目前，罕见病患者可使用的药品全靠国外进口，价格昂贵。美国市场获批上市销售的罕见病药品有300多种，中国眼下引进使用的药品数量仅美国的十分之一。