3月21日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站发布信息显示：远大医药（中国）有限公司自主研发的“氨己烯酸片”作为该批次唯一一款罕见病国内首仿药物拟被列入优先评审名单。

氨己烯酸片主要用于治疗难治性癫痫、复杂的部分癫痫发作、继发性全身癫痫发作，以及用于治疗韦斯特(West)综合征(婴儿痉挛症)。据不完全统计，全球癫痫发病率约为千分之六 ，其中三分之一属难治性，一般治疗方式为使用药物、手术、生酮饮食、迷走神经刺激术等联合治疗；而婴儿痉挛症在中国每年新发病例在5700人左右，目前也暂无良好治疗方式及治疗药物。此次，远大医药氨己烯酸片获纳入优先审评通道，将进一步加速该产品的上市审批及注册，填补中国患难治性癫痫及婴儿痉挛症罕见病患儿无药可医的 治疗现状。

据中国食品药品网发布的市场数据表明，我国有2000多万罕见病患者，但因其患病人群少、研发成本高、回报效益差，加之医保政策受限，以往制药企业对罕见病药物鲜有关注。事实上，我国罕见病药物的市场潜力巨大，业界曾有评估，如果中国医保报销制度参考日本模式，考虑到人口数量，国内罕见病药物最大市场潜力约为396亿美元。2019年，国家对罕见病药物再发政策“红包”， 包括将“加强罕见病药保障”写入2019年国务院《政府工作报告》，罕见病治疗用药将会优先调入国家医保目录以及增值税方面的优惠政策等……种种迹象表明，罕见病药物研发风口已至，罕见病患者用药难、用药贵的状况将逐步改善。

罕见病药物研发作为远大医药的重点战略布局，早在2014年，远大医药就已与中国医学科学院签署战略合作协议，联合开发多种罕见病药。目前，远大医药已有5个罕见病药物处于在研阶段，其中用于治疗高氨血症的卡谷氨酸片，在2018年8月被国家药监局列为“拟优先审核首仿罕见病新药产品”，预计最快将在今年面世。此次，“氨己烯酸片”也被纳入优先审评程序，将更加增强企业在罕见病领域的研发信心。未来，远大医药将进一步加大对罕见病药物的研发投入与布局，充分利用国家在罕见病用药研发方面政策，尽快向广大中国罕见病患者提供有效、高质量的医药产品，为社会和医疗事业做出更大贡献。