临床试验表明，卡谷氨酸分散片能够快速降低血氨水平，在24小时内使血氨水平降至正常范围，并能够长期维持血氨水平的稳定；

卡谷氨酸分散片已经在欧美等多个国家和地区上市，并被纳入美国FDA的孤儿药品目录；

本集团用于治疗韦斯特综合征的氨己烯酸口服溶液散也已递交上市申请，其他多款罕见病药物的研发在顺利推进中。

近日，远大医药(0512.HK)自主研发的用于治疗成人或儿童由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏症、异戊酸血症(IVA)、甲基丙二酸血症(MMA)或丙酸血症(PA)所引起的高氨血症的卡谷氨酸分散片(安维得®)，获得国家药监局颁发药品注册证书。该产品为中国首仿上市产品，这是本集团在心脑血管急救领域罕见病方向的重大研发进展。

卡谷氨酸临床效果显著 已获FDA孤儿药认定

关于卡谷氨酸

卡谷氨酸是N-乙酰谷氨酸(NAG)结构类似物，是氨甲酰磷酸合成酶1 (CPS1)的变构激活剂，可以与未合成的碳酸氢铵结合，生成NAG，从而刺激尿素循环，帮助氨转化为尿素，降低血氨浓度，改善或防止由于高氨血症引发的脑损伤。

临床试验表明，卡谷氨酸分散片对NAGS缺乏症高氨血症患者具有显著的疗效和良好的安全性，能够快速降低血氨水平，在24小时内使血氨水平降至正常范围，并能够长期维持血氨水平的稳定。目前，卡谷氨酸分散片已经在欧美等多个国家和地区上市，并被纳入美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药品目录，是FDA批准的第一种也是唯一一种用于治疗由MMA和PA引发的高氨血症的药物。

关于高氨血症

先天遗传性高氨血症是由尿素循环或尿素循环以外的代谢旁路特异性酶缺陷所引起的以血氨水平异常升高、中枢神经系统功能障碍为主要表现的代谢障碍综合征。高氨血症是临床上的危重症，过高的血氨浓度对神经系统具有很强的毒性，可影响神经系统能量代谢、抑制神经传导进而引发神经功能障碍，同时亦可导致脑水肿甚至脑疝，对大脑造成不可逆转的损害，严重者可出现昏迷、呼吸困难甚至死亡。

引起先天遗传性高氨血症的原因主要有两方面，一是尿素循环系统的关键酶缺失导致的尿素循环障碍，如NAGS缺乏症；二是其他代谢旁路关键酶缺陷引发的有机酸血症抑制NAGS等尿素循环关键酶活性所导致的尿素循环障碍。

目前临床上主要采用药物降低血氨浓度来缓解病情，大多数患者需要长期用药。由于此类疾病属于罕见病，针对性的治疗药物较少，日均治疗费用上千元人民币，患者的医疗负担较重。

本集团的卡谷氨酸分散片在中国首仿上市，不仅为临床提供了安全有效的治疗手段，同时也有望降低先天遗传性高氨血症患者的医疗负担。

推进罕见病药物研发 夯实心脑血管急救板块布局

心脑血管急救板块是本集团制药科技领域重点布局的方向之一，作为“国家基本用药生产基地”、“国家战备储备急救用药生产企业”、“国家小品种药（短缺药）集中生产基地建设单位”，本集团心脑血管急救板块拥有近30个品种，其中14个品种纳入了国家急抢救药品目录，16个品种纳入了短缺药品目录，产品管线数量位居行业前列。

目前心脑血管急救板块在研产品超过20款，其中罕见病方面除了此次卡谷氨酸分散片获批上市外，用于治疗韦斯特综合征的氨己烯酸口服溶液散已递交了上市申请，其他多款罕见病药物的研发也在顺利推进中。

作为人类面临的最大医学挑战之一，与其他疾病相比，罕见病患者的临床诊疗更为复杂和困难，全球目前仅有5%的罕见病存在有效的治疗手段且治疗费用昂贵，大部分罕见病患者依然面临着“无药可用”或是“天价药费”的困境。为了满足罕见病领域的临床需求，响应政府和社会的号召，承担医药企业的社会责任，本集团将会继续加大罕见病药物的开发，为罕见病患者带来更多的安全有效的治疗手段，并持续为减轻患者负担贡献力量。

远大医药集团有限公司董事会表示：

本集团一直高度重视创新产品和先进技术的研发，未来将持续加大对全球创新产品和先进技术的投入，丰富和完善产品管线及产业布局，坚持‘全球化运营布局，双循环经营发展’策略，充分发挥本集团的产业优势和研发实力，快速将科技创新产品落地上市，为全球患者提供更先进更多样的治疗方案。